2021年11月7日，武田制藥在第四屆中國國際進口博覽會期間隆重舉行“始于生命的浩罕”血友病及罕見病專場發(fā)布會。秉持“以患者為中心”的核心理念，武田從“新產(chǎn)品、新診療、新保障”三個維度出發(fā)，為中國罕見病患者帶來全方位關(guān)愛和支持，引領(lǐng)中國罕見病創(chuàng)新生態(tài)圈的再升級。

近年來，隨著社會和公眾對罕見病及其患者群體愈加關(guān)注，利好政策頻出，我國罕見病研究逐步深入、相關(guān)數(shù)據(jù)不斷積累、臨床醫(yī)生診療罕見病的能力不斷提升，罕見病防治事業(yè)取得了長足進展。以血友病為例，目前國內(nèi)已逐步完善血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)、初步建立起血友病分級診療體系，對提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極的推動作用。

上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授認為，進博會上的宣傳對于引進更新的罕見病治療藥物是有幫助的。宣傳罕見病是對罕見病患者的生命權(quán)、健康權(quán)的關(guān)注，進博會是一個非常好的平臺。他表示，醫(yī)生培訓(xùn)是當(dāng)務(wù)之急。在我國，上海是第一個在醫(yī)學(xué)會下面成立罕見病專業(yè)學(xué)會的城市，現(xiàn)在已經(jīng)有北京、廣東、浙江、山東等十多個省都有專業(yè)學(xué)會了。專業(yè)學(xué)會的工作就是每年至少開展一次對各級醫(yī)生的規(guī)范培訓(xùn)。

2019年2月，國家衛(wèi)生健康委員會牽頭組建了包含全國300多家醫(yī)院的罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，以加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平。國家有牽頭醫(yī)院，每個省也有牽頭醫(yī)院，各地醫(yī)院都要定期進行培訓(xùn)，提高醫(yī)生的專業(yè)能力。

罕見病藥物的可及性問題也是患者群體極為關(guān)注的議題之一，目前仍有許多患者面臨無藥可治、無藥可用等困局，亟待社會關(guān)注和支持。

因此，在應(yīng)對罕見疾病挑戰(zhàn)的過程中，社會各界的攜手合作，共同為中國罕見病患者群體建立多層次的醫(yī)療保障體系顯得尤為重要。

李定國教授呼吁，醫(yī)生、學(xué)者、企業(yè)、社會和政府共同努力，讓罕見病患者用得上藥和用得起藥。第一，用得上藥，95%的罕見病是沒有辦法治療的，只有5%的罕見病有治療藥物，用藥效果好的話，患者能夠正常上學(xué)、結(jié)婚、生孩子。第二，用得起藥，部分罕見病藥物是很貴的，并且需要終身服用，不能停藥，有的罕見病藥物一年要花費一百萬到兩百萬，一般家庭肯定承受不了。所以對于可以治療的罕見病，需要千方百計地不斷呼吁給予患者更多的關(guān)注和支持。